В США одобрен первый в мире препарат для лечения редкой формы мышечной дистрофии

20 Сентября 2016 0

19 сентября Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на клиническое применение первого в мире препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна — редкого и смертельного заболевания.

Управление FDA одобрило использование препарата Exondys 51 (и его генерика eteplirsen), несмотря на возражения, озвученные в начале года консультативным комитетом FDA, тогда проголосовавшим против вывода препарата на рынок. Тем не менее борьба пациентов и их семей за препарат, созданный компанией Saperta Therapeutics, увенчалась успехом. Люди справедливо отмечали, что у пациентов просто нет иной альтернативы.

Стоимость годового курса лечения Exondys 51 достигает $350 000, говорят аналитики. При этом препарат вовсе не излечивает от мышечной дистрофии, а реальную помощь оказывает лишь 13% пациентов с определенной генной мутацией, лишающей их организмы способности вырабатывать дистрофин — главный белок, обеспечивающий здоровье мышц. Без этого белка мышечная система ослабевает настолько, что дети просто не могут ходить и остаток жизни проводят в инвалидной коляске. Этот недуг ослабляет мышцы, обеспечивающие сердцебиение и дыхательные функции, и пациенты, как правило, уходят из жизни в 20—30-летнем возрасте.

©2016 Kaiser Health News/TNS



Ботулизм добрался до Харькова

По факту отравления молодой харьковчанки вяленой рыбой открыто уголовное...

С начала года ботулизмом в Украине заболели 90 человек

В девяти случаях болезнь закончилась летальным исходом

ВОЗ: в Украине вакцинация детей на уровне Сирии и...

Речь уже не идет о сравнении с Европой – рядом в Украиной в «черном списке»...

Глубоководные сидячие черви

Исследователи надеются использовать секреты их биологии, чтобы продлить жизнь...

В Японии на 106-м году жизни умер практикующий врач

Сигэаки Хинохара личным примером доказал существование связи между здоровым образом...

Загрузка...
Загрузка...

В Швейцарии функциональную модель сердца напечатали...

Пересаживать искусственное сердце людям пока рано, но его можно использовать при...

В Одессе от кори умерла 4-летняя девочка

Ребенку не была сделана ни одна прививка от этого заболевания

Я прививок не боюсь: можно наклеить пластырь

В США разработан пластырь, который заменяет укол  

Производители продуктов устроили странам...

Продукты одного и того же производителя на западе и востоке Европы существенно...

На родине Пастера хотят сделать обязательными 11...

Система государственного медицинского страхования Франции компенсирует 75% стоимости...

Комментарии 0
Войдите, чтобы оставить комментарий
Пока пусто

Авторские колонки

Блоги

Маркетгид
Загрузка...
Ошибка