В США одобрен первый в мире препарат для лечения редкой формы мышечной дистрофии

20 Сентября 2016 0

19 сентября Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на клиническое применение первого в мире препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна — редкого и смертельного заболевания.

Управление FDA одобрило использование препарата Exondys 51 (и его генерика eteplirsen), несмотря на возражения, озвученные в начале года консультативным комитетом FDA, тогда проголосовавшим против вывода препарата на рынок. Тем не менее борьба пациентов и их семей за препарат, созданный компанией Saperta Therapeutics, увенчалась успехом. Люди справедливо отмечали, что у пациентов просто нет иной альтернативы.

Стоимость годового курса лечения Exondys 51 достигает $350 000, говорят аналитики. При этом препарат вовсе не излечивает от мышечной дистрофии, а реальную помощь оказывает лишь 13% пациентов с определенной генной мутацией, лишающей их организмы способности вырабатывать дистрофин — главный белок, обеспечивающий здоровье мышц. Без этого белка мышечная система ослабевает настолько, что дети просто не могут ходить и остаток жизни проводят в инвалидной коляске. Этот недуг ослабляет мышцы, обеспечивающие сердцебиение и дыхательные функции, и пациенты, как правило, уходят из жизни в 20—30-летнем возрасте.

©2016 Kaiser Health News/TNS


Загрузка...

Николаевцы продолжают заражаться гепатитом А,...

Заболевают жители Заводского и Ингульского районов города

Сингапурские ученые создали жиросжигающий пластырь

В процессе эксперимента лабораторные животные сбросили более 30% массы за 4 недели

Британские ученые заявили, что толстяки счастливее...

Участники с генетической склонностью к полноте реже нервничали или отмечали, что...

В Японии 525 человек пострадали от «плотоядных...

Смертельно опасное заболевание развивается в течение суток

Грипп в Украине: сводка за прошедшую неделю

В Днепропетровской области превышен эпидпорог, всего за неделю гриппом и ОРВИ...

Загрузка...
Комментарии 0
Войдите, чтобы оставить комментарий
Пока пусто

Получить ссылку для клиента
Авторские колонки

Блоги

Маркетгид
Загрузка...
Ошибка