В США одобрен первый в мире препарат для лечения редкой формы мышечной дистрофии

20 Сентября 2016 0

19 сентября Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на клиническое применение первого в мире препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна — редкого и смертельного заболевания.

Управление FDA одобрило использование препарата Exondys 51 (и его генерика eteplirsen), несмотря на возражения, озвученные в начале года консультативным комитетом FDA, тогда проголосовавшим против вывода препарата на рынок. Тем не менее борьба пациентов и их семей за препарат, созданный компанией Saperta Therapeutics, увенчалась успехом. Люди справедливо отмечали, что у пациентов просто нет иной альтернативы.

Стоимость годового курса лечения Exondys 51 достигает $350 000, говорят аналитики. При этом препарат вовсе не излечивает от мышечной дистрофии, а реальную помощь оказывает лишь 13% пациентов с определенной генной мутацией, лишающей их организмы способности вырабатывать дистрофин — главный белок, обеспечивающий здоровье мышц. Без этого белка мышечная система ослабевает настолько, что дети просто не могут ходить и остаток жизни проводят в инвалидной коляске. Этот недуг ослабляет мышцы, обеспечивающие сердцебиение и дыхательные функции, и пациенты, как правило, уходят из жизни в 20—30-летнем возрасте.

©2016 Kaiser Health News/TNS


Загрузка...
Загрузка...

Названы сроки возможной эпидемии гриппа в этом году

Вакцины поставят в прививочные пункты только в ноябре

На Земле ожидается мощная магнитная буря

Пик возмущений магнитосферы планеты придется на 13–14 октября 

Микробы могут стать препятствием при колонизации...

Среди множества проблем, которые угрожают будущим колонистам Марса, микроорганизмы...

Китайские чернила способны убивать рак

Чернила Ху-Кайвен содержат углеродные наночастицы, которые при облучении...

В Украине начнут пересаживать почки от трупных...

Супрун хочет уже в следующем году внедрить новый проект по трансплантации почек от...

Комментарии 0
Войдите, чтобы оставить комментарий
Пока пусто

Получить ссылку для клиента
Авторские колонки

Блоги

Маркетгид
Загрузка...
Ошибка