В США одобрен первый в мире препарат для лечения редкой формы мышечной дистрофии

20 Сентября 2016 0

19 сентября Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на клиническое применение первого в мире препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна — редкого и смертельного заболевания.

Управление FDA одобрило использование препарата Exondys 51 (и его генерика eteplirsen), несмотря на возражения, озвученные в начале года консультативным комитетом FDA, тогда проголосовавшим против вывода препарата на рынок. Тем не менее борьба пациентов и их семей за препарат, созданный компанией Saperta Therapeutics, увенчалась успехом. Люди справедливо отмечали, что у пациентов просто нет иной альтернативы.

Стоимость годового курса лечения Exondys 51 достигает $350 000, говорят аналитики. При этом препарат вовсе не излечивает от мышечной дистрофии, а реальную помощь оказывает лишь 13% пациентов с определенной генной мутацией, лишающей их организмы способности вырабатывать дистрофин — главный белок, обеспечивающий здоровье мышц. Без этого белка мышечная система ослабевает настолько, что дети просто не могут ходить и остаток жизни проводят в инвалидной коляске. Этот недуг ослабляет мышцы, обеспечивающие сердцебиение и дыхательные функции, и пациенты, как правило, уходят из жизни в 20—30-летнем возрасте.

©2016 Kaiser Health News/TNS


Загрузка...

В Украине начнут пересаживать почки от трупных...

Супрун хочет уже в следующем году внедрить новый проект по трансплантации почек от...

Тяжелобольного ребенка из Мариуполя доставили в Киев...

Вертолет ГСЧС сел на крышу Института сердца впервые за 10 лет

80% водопроводной воды на планете загрязнено пластиком

Микрочастицы пластика из воды и воздуха могут попадать в кровоток и внутренние органы...

Эпидемии не избежать: в Украине ожидается сразу три...

Один из штаммов — «Мичиган» — относится к подвиду свиного гриппа 

Летучие мыши разносят бешенство по Харькову

Карантин из-за бешенства введен в очередном – Шевченковском – районе Харькова

Загрузка...

Дошли до предела: ученые назвали максимальную...

Изредка, в пределах статистической погрешности, случается, что человек способен...

К платной медицине — семимильными шагами

Операции в институтах НАМНУ с 1 сентября будут стоить от 80 до 230 тыс. грн

Посольство Украины в Турции выяснит, что...

Пока никто из украинцев не обращался в посольство в связи с заражением вирусом 

В Украине может появиться вирус Коксаки

Инфекция, распространившаяся на турецких курортах, встречается в водоемах, куда...

Ботулизм добрался до Харькова

По факту отравления молодой харьковчанки вяленой рыбой открыто уголовное...

Комментарии 0
Войдите, чтобы оставить комментарий
Пока пусто

Получить ссылку для клиента
Блоги

Авторские колонки

Маркетгид
Загрузка...
Ошибка