Новинка для лечения мышечной дистрофии

№42(792) 21 — 27 октября 2016 г. 19 Октября 2016 0

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на клиническое применение первого в мире препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна — редкого и смертельного заболевания.

Управление одобрило использование препарата Exondys 51 (и его генерика eteplirsen) несмотря на возражения, озвученные в начале года консультативным комитетом FDA, тогда проголосовавшим против вывода препарата на рынок. Тем не менее борьба пациентов и их семей за препарат, созданный компанией Saperta Therapeutics, увенчалась успехом. Люди справедливо отмечали, что у пациентов просто нет иной альтернативы.

Стоимость годового курса лечения Exondys 51 достигает $350 000, говорят аналитики. При этом препарат вовсе не излечивает от любой мышечной дистрофии. Реальная помощь оказывается лишь 13% пациентов с определенной генной мутацией, лишающей организм способности вырабатывать дистрофин — главный белок, обеспечивающий здоровье мышц. Без этого белка мышечная система ослабевает настолько, что дети не могут ходить и остаток жизни проводят в инвалидной коляске. Этот недуг ослабляет мышцы, обеспечивающие сердцебиение и дыхательные функции, и пациенты, как правило, уходят из жизни в 20—30-летнем возрасте.

© 2016 Kaiser Health News/TNS

Уважаемые читатели, PDF-версию статьи можно скачать здесь...


Загрузка...
Загрузка...

Шалимовский прорыв

20 января в 9.15 «Интер» представит проект, посвященный памяти гениального хирурга...

Чихаем аккуратно, но от души

Готовность сдерживать позыв к чиханию в общественных местах издавна считается...

За трюфелями — на крышу!

22 декабря 2017 г. надолго запомнится гурманам — в этот день исследователь Центра...

Универсальное оружие против нескольких видов рака

В США начались клинические испытания средства, умеющего подавлять меланому, рак...

Пришла икра — раскрывай кошелек

Новогоднее празднество трудно представить без холодца, оливье и красной икры

Комментарии 0
Войдите, чтобы оставить комментарий
Пока пусто

Получить ссылку для клиента
Авторские колонки

Блоги

Маркетгид
Загрузка...
Ошибка