Новинка для лечения мышечной дистрофии

№42(792) 21 — 27 октября 2016 г. 19 Октября 2016 0

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на клиническое применение первого в мире препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна — редкого и смертельного заболевания.

Управление одобрило использование препарата Exondys 51 (и его генерика eteplirsen) несмотря на возражения, озвученные в начале года консультативным комитетом FDA, тогда проголосовавшим против вывода препарата на рынок. Тем не менее борьба пациентов и их семей за препарат, созданный компанией Saperta Therapeutics, увенчалась успехом. Люди справедливо отмечали, что у пациентов просто нет иной альтернативы.

Стоимость годового курса лечения Exondys 51 достигает $350 000, говорят аналитики. При этом препарат вовсе не излечивает от любой мышечной дистрофии. Реальная помощь оказывается лишь 13% пациентов с определенной генной мутацией, лишающей организм способности вырабатывать дистрофин — главный белок, обеспечивающий здоровье мышц. Без этого белка мышечная система ослабевает настолько, что дети не могут ходить и остаток жизни проводят в инвалидной коляске. Этот недуг ослабляет мышцы, обеспечивающие сердцебиение и дыхательные функции, и пациенты, как правило, уходят из жизни в 20—30-летнем возрасте.

© 2016 Kaiser Health News/TNS

Уважаемые читатели, PDF-версию статьи можно скачать здесь...

Загрузка...
Загрузка...

Ожирение будут лечить электротоком?

Воздействие электрическим током на участок головного мозга, отвечающий за...

Натуральный фруктовый сок детям не вредит

Еще недавно западные педиатры советовали ограничивать потребление сока детьми...

Грязь и бактерии вам помогут

Канадские эпидемиологи из Университета Альберты внесли весомый вклад в доказательную...

Собираем антиоксиданты

Каждый из нас много раз слышал уже набивший оскомину термин «антиоксиданты»: их...

Определяем годность самых популярных продуктовых...

Не пора ли расчистить запасы продовольствия в кладовой? Любой продукт со временем либо...

Лишний вес — тяжкое бремя современности

Эпидемия ожирения давно перестала быть исключительно американской проблемой: сегодня...

Комментарии 0
Войдите, чтобы оставить комментарий
Пока пусто
Блоги

Авторские колонки

Ошибка