Новинка для лечения мышечной дистрофии

№42(792) 21 — 27 октября 2016 г. 19 Октября 2016 0

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на клиническое применение первого в мире препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна — редкого и смертельного заболевания.

Управление одобрило использование препарата Exondys 51 (и его генерика eteplirsen) несмотря на возражения, озвученные в начале года консультативным комитетом FDA, тогда проголосовавшим против вывода препарата на рынок. Тем не менее борьба пациентов и их семей за препарат, созданный компанией Saperta Therapeutics, увенчалась успехом. Люди справедливо отмечали, что у пациентов просто нет иной альтернативы.

Стоимость годового курса лечения Exondys 51 достигает $350 000, говорят аналитики. При этом препарат вовсе не излечивает от любой мышечной дистрофии. Реальная помощь оказывается лишь 13% пациентов с определенной генной мутацией, лишающей организм способности вырабатывать дистрофин — главный белок, обеспечивающий здоровье мышц. Без этого белка мышечная система ослабевает настолько, что дети не могут ходить и остаток жизни проводят в инвалидной коляске. Этот недуг ослабляет мышцы, обеспечивающие сердцебиение и дыхательные функции, и пациенты, как правило, уходят из жизни в 20—30-летнем возрасте.

© 2016 Kaiser Health News/TNS

Уважаемые читатели, PDF-версию статьи можно скачать здесь...


Загрузка...

Нобелевскую премию по медицине получили...

Открыт механизм «биологических часов», который работает у всех видов живых...

10 000: сколько шагов в день считать нормой?

Результаты соцопросов обескураживают: людей, действительно понимающих, какой уровень...

Дежавю от швондеров

«Запрезидентцы» явились с группой «общественников», с видеокамерами и...

Экс-мэра Славянска Штепу оставили под стражей до 21...

Следующее заседание по делу экс-мэра Славянска назначено на 9 августа

Загрузка...

«Гормон сна» небезопасен

Одним людям он помогает, другим нет, и определить это можно лишь экспериментальным...

Откуда приходит аутизм?*

Судя по результатам исследования, проведенного сотрудниками медицинского факультета...

Кетогенная диета: плюсы и минусы популярного тренда

Вы уже слышали о тренде, пользующемся огромной популярностью как у профессиональных...

Государственная клиника Ихилов

Настоящим центром развития современной медицины, без сомнения, является Израиль

Тревожный невроз чреват для мужчины летальной...

Вероятность преждевременной смертности по причине онкологии у мужчин старше 40 лет с...

Комментарии 0
Войдите, чтобы оставить комментарий
Пока пусто

Получить ссылку для клиента
Маркетгид
Загрузка...
Авторские колонки

Блоги

Ошибка