Новинка для лечения мышечной дистрофии

№42(792) 21 — 27 октября 2016 г. 19 Октября 2016 0

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на клиническое применение первого в мире препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна — редкого и смертельного заболевания.

Управление одобрило использование препарата Exondys 51 (и его генерика eteplirsen) несмотря на возражения, озвученные в начале года консультативным комитетом FDA, тогда проголосовавшим против вывода препарата на рынок. Тем не менее борьба пациентов и их семей за препарат, созданный компанией Saperta Therapeutics, увенчалась успехом. Люди справедливо отмечали, что у пациентов просто нет иной альтернативы.

Стоимость годового курса лечения Exondys 51 достигает $350 000, говорят аналитики. При этом препарат вовсе не излечивает от любой мышечной дистрофии. Реальная помощь оказывается лишь 13% пациентов с определенной генной мутацией, лишающей организм способности вырабатывать дистрофин — главный белок, обеспечивающий здоровье мышц. Без этого белка мышечная система ослабевает настолько, что дети не могут ходить и остаток жизни проводят в инвалидной коляске. Этот недуг ослабляет мышцы, обеспечивающие сердцебиение и дыхательные функции, и пациенты, как правило, уходят из жизни в 20—30-летнем возрасте.

© 2016 Kaiser Health News/TNS

Уважаемые читатели, PDF-версию статьи можно скачать здесь...

Комментарии 0
Войдите, чтобы оставить комментарий
Пока пусто
Блоги

Авторские колонки

Ошибка