Сердцу и глазам помогут стволовые клетки

№15-16(736) 21—27 августа 2015 г. 19 Августа 2015 0

Арсенал средств терапии митохондриальных заболеваний* (МЗ) и мутаций, к сожалению, весьма ограничен, но команда выдающегося генетика и признанного во всем мире специалиста по стволовым клеткам Шухрата Миталипова из Орегонского университета здравоохранения и науки сделала очередной важный шаг на пути к созданию новых методов лечения. Генетики успешно перепрограммируют больные клетки пациента, создавая взамен полипотенциальные стволовые клетки со здоровым митохондриальным ДНК.

______________________________
*Группа наследственных заболеваний, связанных с дефектами в функционировании митохондрий (являющихся энергетическими станциями клеток), что приводит к нарушениям тканевого дыхания (синдром Барта, синдром Кернса-Сейра, синдром Пирсона и др.). Такое нарушение клеточного энергообмена ведет к болезням соединительной ткани, синдрому хронической усталости, кардиомиопатии, мигрени, печеночной недостаточности, диабету и пр.

Именно эти клетки — в теории их можно запрограммировать на трансформацию в самые разные типы клеток — в один прекрасный день станут основой персонализированной трансплантологии, позволяющей избежать целого ряда тяжких последствий митохондриальных нарушений, разрушающих сердце, зрение и нервную систему.

«Речь идет о первом шаге в развитии регенеративной медицины для пациентов с мутациями митохондрий», — поясняет Миталипов, автор работы, опубликованной на днях журналом Nature.

Как правило, говоря о ДНК человека, ученые подразумевают ядерную ДНК: 46 хромосом, унаследованных от обоих родителей и находящихся в ядре клетки. Это своеобразный генетический «отпечаток» каждого человека. Тем не менее в нашем организме существует и другой тип ДНК — митохондриальный. Он находится внутри митохондрий, структур, отвечающих за снабжение клеток энергией. Митохондриальная ДНК передается непосредственно от матери к ребенку, а потенциальные мутации провоцируют развитие митохондриальных заболеваний.

Профессор Миталипов — пионер в области весьма противоречивых экспериментов с экстракорпоральным оплодотворением с участием «трех родителей». Эта методика, уже одобренная в Великобритании, но пока не разрешенная в США, предусматривает получение у матери с дефектами митохондриальной ДНК здоровой ядерной ДНК для трансплантации этой ДНК в донорскую яйцеклетку женщины-донора со здоровой митохондриальной ДНК. Затем донорская яйцеклетка оплодотворяется отцом. Эта технология позволяет предотвратить передачу ребенку от матери мутаций ДНК.

Однако, отмечает Миталипов в своей работе, этот профилактический метод слишком поздно применять для малышей, уже унаследовавших МЗ. Именно поэтому команда ученого изучает возможность использования стволовых клеток юных пациентов для создания «клеток-спасателей», способных генерировать здоровую ткань для последующей трансплантации.

Из образцов кожи трех пациентов генетики двумя разными способами создали полипотенциальные стволовые клетки, служащие основой для выращивания клеток любых типов. При МЗ в клетках человека дефектные копии митохондриальной ДНК могут соседствовать со здоровыми копиями. В итоге исследователям удалось создать полипотенциальные стволовые клетки как из здоровых, так и из дефектных копий ДНК. Во втором случае ядерную ДНК пациента трансплантировали в донорскую незрелую яйцеклетку со здоровой митохондриальной ДНК, которая затем играла роль своеобразного «инкубатора» стволовых клеток.

Оба подхода оказались вполне эффективными, а донорская митохондриальная ДНК совершенно нормально взаимодействовала с ядерной ДНК пациента.

Теперь, по словам Миталипова, генетики займутся разработкой методик трансформации полученных стволовых клеток в ткани и органы для трансплантации — например ткань сердечной мышцы, печени, нервов и глазную ткань — для последующих клинических испытаний на животных и людях. Скорее всего, уникальная терапия получит широкое применение уже через десятилетие, считает профессор Миталипов.

СПРАВКА «2000»

Шухрат Миталипов

Шухрат Миталипов — казахский генетик, выдающийся исследователь стволовых клеток, профессор, с 1995 г. работающий в США. В 2013-м вошел в список 10 лучших ученых планеты. Первым в мире клонировал макак — Мито и Тракер. Профессор Миталипов стал первым ученым, получившим от Комитета по клиническим испытаниям США лицензию на проведение экспериментов с яйцеклетками и эмбрионами человека, и успешно клонировавшим начальные линии этих клеток. Автор методики пересадки хромосомного материала матери в донорскую яйцеклетку — технологии, которая позволит избежать передачи мутаций ДНК от матери будущему ребенку.

 

Уважаемые читатели, PDF-версию статьи можно скачать здесь...

Комментарии 0
Войдите, чтобы оставить комментарий
Пока пусто
Блоги

Авторские колонки

Ошибка