Новинка для лечения мышечной дистрофии

№42(792) 21 — 27 октября 2016 г. 19 Октября 2016 0

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на клиническое применение первого в мире препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна — редкого и смертельного заболевания.

Управление одобрило использование препарата Exondys 51 (и его генерика eteplirsen) несмотря на возражения, озвученные в начале года консультативным комитетом FDA, тогда проголосовавшим против вывода препарата на рынок. Тем не менее борьба пациентов и их семей за препарат, созданный компанией Saperta Therapeutics, увенчалась успехом. Люди справедливо отмечали, что у пациентов просто нет иной альтернативы.

Стоимость годового курса лечения Exondys 51 достигает $350 000, говорят аналитики. При этом препарат вовсе не излечивает от любой мышечной дистрофии. Реальная помощь оказывается лишь 13% пациентов с определенной генной мутацией, лишающей организм способности вырабатывать дистрофин — главный белок, обеспечивающий здоровье мышц. Без этого белка мышечная система ослабевает настолько, что дети не могут ходить и остаток жизни проводят в инвалидной коляске. Этот недуг ослабляет мышцы, обеспечивающие сердцебиение и дыхательные функции, и пациенты, как правило, уходят из жизни в 20—30-летнем возрасте.

© 2016 Kaiser Health News/TNS

Уважаемые читатели, PDF-версию статьи можно скачать здесь...


Загрузка...

Можно ли реформировать медицину без общественной...

Общее впечатление от первых дней начала реформы — сумбур. А еще —...

Президент Ассоциации психиатров Украины: Савченко...

Постановку «диагноза» Надежде Савченко Геращенко и другими нардепами Глузман...

Лечебное голодание сегодня для украинцев – возможно...

Уже много публикаций выпустил на тему о том, как выжить в условиях социального...

Тренды индустрии оздоровления в 2017—2018 гг.

Глобальная индустрия оздоровления однозначно запомнит 2017-й как год креативных...

Загрузка...

О чем расскажет сухая кожа

В основе недостаточной увлажненности кожи могут лежать как внешние, так и внутренние...

Лицо маслом не испортишь

Как только приходят вешние деньки, так и хочется лицо подставить солнцу

Не пойте после бега

Есть категория людей, которые, хотя в молодом и среднем возрасте в особой любви к...

Пульс — барометр долголетия

Частоту сердечных сокращений (ЧСС) в состоянии покоя традиционно принято считать...

Браслет для сердца

Функция контроля работы сердца имеется практически у всех моделей фитнес-браслетов....

Комментарии 0
Войдите, чтобы оставить комментарий
Пока пусто

Получить ссылку для клиента
Авторские колонки

Блоги

Маркетгид
Загрузка...
Ошибка